Terapia génica prometedora para ovejas con discapacidad visual ahora segura para ensayos humanos.
De regreso en 2009, un grupo de investigadores israelíes identificó una manada de ovejas Awassi con ‘ceguera diurna’.
Como su nombre lo indica, estas ovejas estaban ciegas durante el día (con luz brillante) pero podían ver de noche, en condiciones de poca luz.
Como se publicó en Human Gene Therapy, un equipo dirigido por el profesor Ron Ofri, el profesor Eyal Banin y el profesor Elisha Gootwine descubrieron que estas ovejas padecían una enfermedad genética.
Una mutación en ellas causa acromatopsia hereditaria, el término científico para ceguera diurna.
La acromatopsia también prevalece en los seres humanos.
Sin embargo, debido a su naturaleza hereditaria, la tasa de este trastorno fluctúa de población a población.
Es más frecuente en lugares con una alta tasa de matrimonios entre parientes.
En Jerusalem, por ejemplo, la ceguera diurna afecta a una de cada cinco mil personas.
El profesor Ofri y sus colegas comenzaron los ensayos de terapia genética para las ovejas ciegas. Participaba también el profesor W.W. Hauswirth de la Universidad de Florida.
A las ovejas afectadas se les inyectó un virus que portaba una copia normal del gen faltante.
Fue un éxito; las ovejas tratadas recuperaron su visión diurna, mientras que las no tratadas permanecieron discapacitadas visuales.
Con base en estos hallazgos prometedores, la FDA ha aprobado ensayos clínicos para pacientes humanos y varios centros médicos de Estados Unidos.
Ya han comenzado a usar esta terapia para tratar a pacientes con acromatopsia.
Recientemente, el Ministerio de Salud de Israel aprobó ensayos clínicos en humanos en Israel.
Comenzarán más adelante este año en el Centro Médico Hadassah.
“Menos de diez años después de que descubrimos por primera vez el rebaño con problemas de visión, comenzamos los ensayos clínicos en humanos. Esto marca una hazaña maravillosa en los esfuerzos ovinos a humanos y de investigación para curar”, compartió el profesor Ofri.
Lo más prometedor es que la oveja sobreviviente más antigua del estudio original aún tiene visión diurna gracias a una dosis única de terapia génica administrada hace seis años.
Fuente: www.latamisrael.com